distrofia retiniana

El mes pasado, la FDA aprobó una terapia genética llamada Luxturna, que puede tratar una rara enfermedad ocular llamada distrofia retiniana, que causa ceguera. El tratamiento para la enfermedad ocular distrofia retiniana hereditaria tiene un precio de US$ 425.000 por ojo en los Estados Unidos, lo que da un total de US$ 850.000.

Spark Therapeutics, la compañía que desarrolló Luxturna, está elaborando una variedad de estructuras de pago poco convencionales a la luz del elevado precio de Luxturna, todo esto enfocado a que el revolucionario tratamiento sea asequible a un mayor número de personas que sufran de esta enfermedad ocular hereditaria llamada distrofia retiniana.

En primer lugar, al igual que el tratamiento por única vez Kymriah de Novartis Pharmaceuticals, para algunos, el costo de Luxturna se rebajará si la visión de los que reciben el tratamiento no mejora lo suficiente.

Ese programa de reembolsos se hizo con el plan de salud sin fines de lucro Harvard Pilgrim. Además, en asociación con Express Scripts, Spark lo arregló para que las aseguradoras puedan comprar Luxturna directamente en lugar de los centros de tratamiento que tienen que comprarlo primero. De esta forma, los centros de tratamiento no tienen que preocuparse por comprar un producto costoso y esperar el reembolso, y las aseguradoras pueden evitar los márgenes de precios establecidos por los centros de tratamiento.

Spark también está buscando expandir los costos de Luxturna a lo largo del tiempo, haciendo que el precio sea un poco más apetecible y el tratamiento más accesible. El CEO de Spark, Jeff Marrazzo, dijo a CNBC que la compañía estaba discutiendo la cobertura de Luxturna con varias aseguradoras, incluidos los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid de los EE.UU. Los anuncios de cobertura deben realizarse dentro de los próximos meses.

El precio y el pago de tratamientos únicos como Luxturna son importantes para su éxito y, por lo tanto, su disponibilidad. El año pasado, una terapia génica aprobada por los europeos llamada Glybera fracasó porque trataba una enfermedad muy rara y costó US$ 1 millón. La rareza de la enfermedad significaba una falta de datos sobre la efectividad del tratamiento y, por lo tanto, una falta de interés por parte de las aseguradoras y de los proveedores. “Estamos dando los primeros pasos de lo que creo que podría ser una gran cantidad de innovaciones en la forma en que pagamos por estos medicamentos realmente caros”, dijo a CNBC el director médico de Express Scripts, Steve Miller. “Tenemos que resolver esto, porque, seamos sinceros, va a haber más de estos medicamentos llegando al mercado para poblaciones aún mayores”.

Luxturna funciona reemplazando un gen mutado que se encuentra en aquellos con distrofia retiniana con una copia normal. El gen no mutado puede producir una proteína necesaria que permite a la retina convertir la luz en señales eléctricas. Se cree que entre 1.000 y 2.000 personas en los Estados Unidos se ven afectadas por el gen mutado.