Científicos reprograman células T para tratar enfermedades inmunológicas. La técnica no viral promete terapias más específicas.

Investigadores de la Universidad de California en San Francisco han descubierto una técnica de edición genética que podría proporcionar tratamientos más seguros para pacientes con cáncer y enfermedades que afectan al sistema inmunológico. El gran avance, que involucra al sistema CRISPR/Cas9, permitirá que las células T (las células que activan nuestra respuesta inmunológica) a que reconozcan las infecciones con mayor eficacia, y eliminará la necesidad de utilizar virus para transferir ADN a las células dañadas.

Los virus son replicadores rápidos y eso los convierte en candidatos adecuados para la terapia genética. Normalmente, los científicos modifican el ADN viral para que ya no sea un patógeno, y usan el virus como portador para entregar el ADN “correcto” en las células dañadas. Es un proceso muy meticuloso y costoso, y existe el riesgo de que los virus inserten nuevos genes de forma errática o incluso alteren genes sanos existentes. Sin embargo, el enfoque de la UCSF significa que es posible que ya no se necesite el uso de un virus.

En cambio, un campo eléctrico hace que las membranas de las células T sean más permeables (temporalmente) y estén listas para aceptar ADN editado por CRISPR. Los intentos de investigación anteriores por lo general significaban insertar largas hebras de ADN en las células T, que son responsables de la respuesta inmunológica del cuerpo; sin embargo, esta técnica hizo que las células perezcan. Por otro lado, CRISPR actúa como una herramienta de recorte molecular que identifica y elimina selectivamente las secuencias erróneas de ADN antes de que las secuencias reparadas puedan integrarse, convirtiéndola en una forma mucho más específica de terapia genética.

Los investigadores ya han encontrado éxito en el uso de las células T modificadas para hacer frente a una rara enfermedad inmunológica, que hasta ahora, ha sido resistente a cualquier tipo de terapias. El estudiante de medicina Theo Roth dijo que el nuevo método CRIPSR “aceleraría significativamente el desarrollo de futuras generaciones de terapia celular”.

Las aplicaciones potenciales de CRISPR son múltiples: los científicos la han utilizado para aumentar el rendimiento natural de los cultivos de arroz, desarrollar tratamientos para la anemia drepanocítica y detectar el VPH y el virus Zika, pero parece que hay bastante trabajo por hacer antes de que los enfoques de la tecnología de edición CRISPR se convierta en tratamientos de rutina para los seres humanos.